Med CRISPR/Cas9 kan precisa ändringar utföras i DNA. Gener kan stängas av och mutationer kan redigeras. Forskare såg tidigt potentialen i att tekniken skulle kunna användas för att behandla, och rentav bota, ärftliga sjukdomar som orsakas av mutationer. Under 2020 prövades tekniken för första gången som behandling – och det gav en mycket positiv effekt. […]
Information om kakor (cookies) På vår webbplats använder vi olika sorters kakor (cookies). Här kan du läsa om kakor och om hur du som användare kan styra vilken information som lagras med hjälp av kakorna. Vad är en kaka? En kaka är en liten fil som lagras på din dator och innehåller information om ditt […]
I en ny studie har en amerikansk forskargrupp utvecklat en form av smärtlindrande genterapi som har testats på möss. Behandlingen baseras på CRISPR/Cas9-teknik men innebär inte att den genetiska koden förändras. Istället dämpas aktiviteten av en gen som är involverad i uppkomsten av långvarig smärta. Nästan en av fem svenskar lider av långvarig smärta. Den […]
En grupp forskare har utvecklat CRISPRoff, ett nytt genetiskt verktyg som gör det möjligt att stänga av specifika gener utan att ändra den genetiska koden. I studien visade forskarna bland annat hur de kunde stänga av tillverkningen av proteinet Tau som är inblandad i uppkomsten av Alzheimers och Parkinsons sjukdom. När en gen är aktiv […]
Myelom är en form av blodcancer som trots flera tillgängliga behandlingar räknas som kronisk. Cancerformen uppstår i benmärgen där en typ av vita blodkroppar omvandlas till tumörceller som förökar sig okontrollerat. I Sverige diagnosticeras årligen ungefär 670 nya fall av myelom. EU-kommissionen har nu godkänt genterapin Abecma för att behandla patienter som testat andra behandlingar […]
I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan. […]
Förlagan till CRISPR/Cas9 finns i bakteriers immunsystem där det har som funktion att klippa sönder DNA från virus som infekterar bakterien. Cas9 är ett enzym som utgör själva saxen. Forskare har studerat det evolutionära ursprunget till Cas-enzymer och på så sätt upptäckt andra enzymer i bakterier som kan användas för genomredigering. De kallar den nya […]
En genterapi för behandling av den ärftliga Skelleftesjukan har prövats i patienter för första gången. Gensaxen CRISPR/Cas9 används för att i vissa celler stänga av den gen som orsakar sjukdomen. Det är första gången en CRISPR-baserad behandling ges direkt i blodet. Livshotande sjukdom Skelleftesjukan heter egentligen ärftlig transtyretinamyloidos och orsakas av mutationer i den gen […]